لاح بصيص من الأمل للمصابين بمرض جيني نادر يفقدهم البصر تدريجياً مع التقدم في العمر، حتى يتمكنوا من الاحتفاظ بهذه الحاسة الغالية بفضل تجارب أولية على علاج جيني حقق نتائج مرضية على عدد قليل من الحالات. ويقول توبي ستروه (56 سنة)، الذي أخبره طبيبه وهو في العشرين من عمره، بأنه مهدد بفقد بصره عند بلوغه الخمسين: «على مدى الثلاثين عاماً الماضية كنت أعيش مهدداً بفقد البصر». والآن بعد عامين من حقن شبكية عين ستروه بفيروس يحمل جيناً لعلاج نقص للبروتين كان يدمر خلايا الشبكية، أصبح بوسعه الاستمتاع بممارسة رياضة التنس المحببة إليه، ومواصلة عمله في المحاماة بنجاح. وعن العلاج التجريبي الذي خضع له، قال «هناك أمل كبير في أن أبقى مبصراً». وستروه أحد مرضى يعدون على أصابع اليد مصابين بحالة وراثية من تدهور حاسة الإبصار يطلق عليها «ضمور المشيمية»، شاركوا في مرحلة تجارب أولية لعلاج بالجينات يهدف إلى تصحيح عيب جيني، يتسبب في القضاء على خلايا شبكية العين تدريجياً. ولأن نتائج المرحلة التجريبية الأولى، لست مجرد حالات فقط رصدت في مرحلة مبكرة للغاية، يقول الباحثون إن هناك حاجة لإجراء مزيد من الدراسات لمعرفة ما إذا كان من الممكن تطوير علاجات جينية مماثلة لعلاج عيوب جينية أخرى شائعة، تسبب فقدان البصر مثل الضمور البقعي والتهاب الشبكية الصباغي. ويحدث ضمور المشيمية نتيجة تحور في جين يفرز بروتيناً باسم ار.إي.بي.1. ويصيب هذا المرض واحداً من بين 50 ألفاً، ويؤدي إلى فقدان البصر تدريجياً -بشكل رئيس بين الرجال- بسبب تحلل خلايا شبكية العين. ولا يوجد حالياً علاج مرخص لهذه الحالة التي ينتهي بها الأمر إلى موت الخلايا البصرية، في الشبكية المسئولة عن التفاعل مع الضوء وإرسال الإشارات إلى المخ. وفي التجربة، التي أجراها فريق بقيادة روبرت مكلارين استشاري الجراحة بمستشفى أكسفورد للعيون، حقنت شبكية المرضى، لكن هذه المرة بفيروس معدل بالهندسة الوراثية، لإدخال نسخة معدلة للجين إلى الجزء المناسب من العين. وأكد مكلارين أن العلاج لا يزال في طور التجربة.
